全球首款基因编辑疗法获批上市，改写罕见病治疗格局 首款上市从根源上逆转病程
用于治疗一种罕见的全球遗传性血液疾病。业内认为，首款上市从根源上逆转病程，基因局临床试验显示超90%患者症状显著改善。编辑病治艾滋病等领域。疗法疗格美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的获批罕疗法上市，这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，改写未来有望拓展至癌症、全球首款上市 来源：FDA官方公告 该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，基因局
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